杨锐所说去铁酮也并不能完全取代去铁胺作用,但有点很重要,去铁酮能够口服,而且效力更强,它虽然不能解决患者需要长期输血问题——这需要骨髓移植——但能解决患者长期注射药物问题。
那,为此项改善,杨锐是否值得投注精力到地中海贫血药物开发中去呢?
任何药物开发都不是简单事,全世界医药公司这多,每年又有多少种药物在欧美国家上市?以美国为标杆话,通常是低于50两位数,有时候只有十多种。
在生物公司破万,医药公司破千,全世界药企都想登陆美国,每年也只有两位数新药上市,开发款新药难度可想而知。
或许开发本身对杨锐不是什难事,但期临床试验,二期临床试验,三期临床试验和FDA又或者药监局批准,可不是什轻松事。
讲台上照片,对杨锐造成很大冲击。
重型地中海贫血是非常严重致死性疾病,而且因为是遗传性疾病,对极幼龄儿童就会造成极恐怖伤害。
面色苍白和发育不良在最初几个月时候就会显现出来,紧接着,骨髓代偿性增生,就会让骨骼变大,掌骨、肋骨和长骨表现只是其中之,颅骨改变却会让岁孩子就变与众不同,隆起额头和颧骨,塌陷鼻梁,加宽两眼间距,会让任何人看以后,都心生不忍和难受。
肿大肝脾和其他铁元素沉积内脏,对内造成脏器损害,对外还会让皮包骨儿童腹部鼓起,令整个人像是电影里可怖僵尸。
如果只是照片,或者是杨锐所不解疑难杂症,还不至于让杨锐心情起伏。
哪怕是辉瑞这样超级医药公司,做轮新药临床试验,也都要脱不止层皮,而脱皮痛苦过程,往往要延续三年乃至十年。
值得吗?
就理智上来讲,杨锐其实更相信基础研究重要性。
就比如治疗地中海贫血药物,去铁胺开发有赖于铁螯合剂发现,
但是,在杨锐知识体系里,地中海贫血症虽然尚未被治愈,却有极大可能被控制。
现代医学并没有传统医学神力,现代医学能够治愈病症其实很少,针对大部分疾病,现代医学目标都是控制而非治愈。
如果能够让平均早逝年龄20岁不到重型地中海贫血患者增加10年寿命,甚至增加20年寿命,同时改善他们生活质量,那重型地中海贫血,都会从种可怖疾病,变成种可怕疾病。
这里面,增加寿命只是其中之,最主要是改善患者生活质量。
现如今,重型和中型地中海贫血患者是需要长期输血,为去除长期输血产生铁元素富集,又需要长期注射去铁胺,想想看,名儿童从两三岁开始,就要经常输血,经常注射药物,那是种什感觉。别孩子读幼儿园时候,重型地中海贫血儿童,已经全身变形,浑身没块完整皮肤。
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